Lo que todo el mundo quiere es sacar rápidamente al mercado medicamentos innovadores. Pero al mismo tiempo, garantiza que tengamos suficiente información para confirmar que estos medicamentos son seguros y eficaces. ¿Cómo podemos equilibrar estos dos objetivos? El artículo de Ollendorf y colegas (2024) proporciona algunas orientaciones. Algunas de estas recomendaciones se resumen a continuación. Establecimiento claro de criterios de aprobación regulatoria acelerada La FDA y la EMA enumeran las necesidades insatisfechas y la gravedad de la enfermedad como factores importantes que influyen en la necesidad de aprobación regulatoria. Sin embargo, estas evaluaciones se llevaron a cabo de manera cualitativa. ¿Lo haríamos mejor si utilizáramos medidas cuantitativas como los déficits de años de vida ajustados en función de la discapacidad (AVAD) o de años de vida ajustados por calidad (AVAC)? Es probable que sea eficaz o no. Como se muestra en Ciani et al. (2017), es más probable que los agentes sean eficaces cuando tienen una fuerte asociación con un resultado importante y el fármaco es eficaz en los agentes que lo serán. crear mejoras clínicas significativas» mejorar la coordinación de las partes interesadas. Los reguladores pueden utilizar un conjunto de directrices para aprobar un medicamento y los pagadores pueden utilizar un enfoque diferente para tomar decisiones de reembolso. Por ejemplo, un diseño de ensayo puede ser más útil para determinar la seguridad y la eficacia. Pero es menos útil para determinar el valor económico. La colaboración adicional entre CMS y FDA, como recomienda el Centro de Política Bilateral, podría ayudar. Las recomendaciones específicas incluyen (i) comunicaciones trimestrales, (ii) crear un ensayo clínico común y un repositorio de datos del mundo real, y (iii) permitir que los representantes de HTA discutan. entre fabricantes y agencias reguladoras. Además, la información del paciente y del cuidador es primordial en la integración en ensayos clínicos y otros diseños de protocolos de investigación. Cree rutas aceleradas en HTA para pagadores Los autores escriben: “Crear un camino rápido para la evaluación envía señales apropiadas a los fabricantes. organización de pacientes y otras partes interesadas que un proceso específico está en marcha Reconocer la urgencia y la incertidumbre de la evidencia Se debe considerar un tiempo de inspección más rápido. Debido a evidencia limitada También podrán incluirse requisitos adicionales para los fabricantes, como propuestas de contratos basados en resultados. Estudiar evidencia del mundo real para cerrar la brecha entre la aprobación regulatoria inicial y los ensayos confirmatorios. u otras estrategias de mitigación de riesgos”. Por ejemplo, los fabricantes y las agencias de ETS pueden acordar de antemano cómo se deben vincular los criterios de valoración sustitutos con los resultados de salud a largo plazo. Desarrollar un enfoque común para el diseño del estudio. mientras que las agencias reguladoras (por ejemplo, FDA, EMA) brindan orientación sobre los resultados. diseño experimental y otros factores Incluya información de las agencias HTA en estas discusiones. Puede ayudar a mejorar el desarrollo clínico. Para permitir que los ensayos clínicos fundamentales proporcionen la mayor información desde una perspectiva de seguridad/eficacia (aprobación regulatoria) y una perspectiva de valor (HTA, reembolso del pagador), vincule las políticas de precios y la incertidumbre de los datos. El autor confirma que si bien Los “listados administrados” y los acuerdos basados en resultados pagan inicialmente un precio superior. Pero se deberá un reembolso/reembolso si no se logran resultados a largo plazo. Podemos fijar precios más bajos y aumentarlos a medida que se acumula evidencia (es decir, el modelo de fijación de precios triples). Sin embargo, en los Estados Unidos con una IRA, los precios de los medicamentos se limitan a crecer con la inflación, por lo que implementar precios triples en la práctica, esto puede ser posible. Es un desafío mejorar la comprensión de las partes interesadas sobre el proceso de aprobación acelerada. Los autores abogan por el desarrollo de resúmenes amigables de estudios clínicos que puedan informar a los defensores de los pacientes y a las agencias de ETS. Los autores también argumentan que las agencias reguladoras y las agencias de ETS deberían publicar sus fundamentos (y permitir comentarios públicos) para la aprobación de medicamentos o las decisiones de reembolso. Este artículo no sólo es interesante. Pero también proporciona algunos pasos prácticos para hacer llegar los medicamentos a los pacientes más rápido de una manera que tenga más probabilidades de mejorar los resultados de los mismos.
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