Valoración de tratamientos para enfermedades raras – Economista sanitario






Ese es el tema de un informe técnico reciente de la Iniciativa de Innovación y Valor titulado “Valoración de tratamientos de enfermedades raras en la atención sanitaria: experiencia real, impacto real”. El informe señala una serie de desafíos en la evaluación del valor del tratamiento en enfermedades raras (consulte mi documento técnico “Desafíos para preservar el acceso a medicamentos huérfanos en un marco de ETS” para una discusión más detallada sobre este tema). Por ejemplo, a menudo hay una falta de consenso sobre los resultados que deben evaluarse en los estudios clínicos, en parte debido al pequeño tamaño de la población de pacientes. Además, debido a que estas enfermedades son raras, es probable que cualquier dato del mundo real tenga, por definición, un tamaño de muestra muy pequeño.

  • Viaje y tiempo del paciente. Es importante tener en cuenta el recorrido y el tiempo del paciente, que incluyen la historia natural de la enfermedad y su impacto evolutivo en los pacientes, al identificar y priorizar resultados importantes para los pacientes con enfermedades raras.
  • Viaje del cuidador. A lo largo del proceso de salud de un paciente, los cuidadores brindan apoyo, asistencia y defensa vitales a sus seres queridos. Es esencial comprender los impactos en la salud y otros impactos sobre los cuidadores..
  • Compromiso y comunicación tempranos y continuos. Iniciar y continuar la participación del paciente/cuidador con otras partes interesadas es fundamental para realizar una investigación totalmente centrada en el paciente y útil para la toma de decisiones.
  • Datos y métodos. Los datos completos y representativos desempeñan un papel importante en la evaluación del valor y la investigación de resultados centrada en el paciente, especialmente cuando se trata de enfermedades raras. Se debe fomentar la colaboración para mejorar la recopilación de datos, y también se deben promover métodos mixtos (cualitativos y cuantitativos) para incorporar las experiencias vividas como aportes significativos..
  • Impactos económicos. Comprender los impactos económicos en los pacientes y cuidadores puede ayudar a los pagadores y otros tomadores de decisiones a diseñar mejores planes y estrategias para, en última instancia, mejorar las experiencias y los resultados de los pacientes.
  • Derrame científico. Los tratamientos innovadores desarrollados para una enfermedad rara pueden reutilizarse o modificarse para tratar enfermedades raras adicionales. Dados los recursos y datos limitados disponibles para el estudio de tratamientos de enfermedades raras, su valor podría ser especialmente beneficioso.
  • Identificación de resultados comunes centrados en el paciente para el modelado económico. Identificar resultados comunes centrados en el paciente en enfermedades raras puede ayudar a acelerar la investigación transversal, mejorar nuestra comprensión de las enfermedades en sí, las perspectivas de los pacientes y, potencialmente, mejorar los métodos de investigación de efectividad comparativa.

Algunos recursos adicionales mencionados incluyen:

  • del Consejo Nacional de Salud Conjuntos de impacto central centrados en el paciente (PC-CIS). PC-CIS es una lista estandarizada, derivada y priorizada por los pacientes de los impactos más importantes que una enfermedad y/o sus tratamientos tienen en la salud y la vida diaria del paciente, y en la de su familia y cuidadores.
  • IVI y AcademyMarco de Impactos Económicos en Salud. Un marco que identifica el alcance de los impactos económicos que afectan a los pacientes y cuidadores.
  • Resultados comunes para la evaluación de enfermedades raras. Estos incluyeron: función motora, fatiga, relaciones sociales, dolor, deterioro mental (p. ej., cognición), salud mental (es decir, ansiedad, depresión), empleo, economía y sueño.

Puedes leer el informe completo aquí.





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